Esta semana, estamos reconhecendo a Semana Internacional de Conscientização sobre o Plasma em todo o mundo. Se este é um evento desconhecido, é precisamente por isso que é tão necessário. Muitas pessoas ainda não estão plenamente conscientes do papel crítico que o plasma e os medicamentos derivados do plasma (PDMPs) desempenham no tratamento de pacientes com doenças raras, crónicas e complexas, que muitas vezes têm poucas – ou nenhumas – outras opções.
O plasma é a porção líquida do sangue necessária para ajudar o corpo a se recuperar de lesões, distribuir nutrientes, remover resíduos e prevenir infecções. O plasma não pode ser preparado sinteticamente; na verdade, só pode ser obtido através de doações de indivíduos saudáveis e é rapidamente reposto nos corpos dos doadores. O plasma é o material inicial essencial para a fabricação de PDMPs, que substituem proteínas que muitas vezes faltam em pessoas com condições de risco de vida.
PDMPs salvam e transformam vidas. A Takeda encomendou uma análise à Copenhagen Economics, que estimou que mais de 1 milhão de europeus são afectados por uma das 12 doenças raras mais comuns que podem ser tratadas com PDMPs. Algumas destas doenças não têm tratamentos alternativos e muitas vezes duram a vida toda, implicando um impacto significativo nos pacientes e nos sistemas de saúde. Os PDMPs também desempenham um papel vital em ambientes de cuidados intensivos. Só os custos indiretos dos cuidados inadequados variam entre 1,1 mil milhões de euros e 1,6 mil milhões de euros por ano(i) e representam recursos que poderiam ser redirecionados para outras áreas.
Sem essas terapias, muitos pacientes teriam uma qualidade de vida significativamente reduzida ou poderiam não sobreviver. Estas necessidades estão a expandir-se rapidamente, devido ao diagnóstico melhorado e mais precoce de condições que podem ser tratadas pelos PDMPs; aumento da longevidade, resultando em pacientes que necessitam de tratamento por períodos mais longos; e uso clínico mais amplo à medida que novas indicações são aprovadas.
Existe uma lacuna significativa na quantidade de plasma recolhido na Europa em relação ao que é necessário para fabricar os PDMPs de que os pacientes necessitam. Mais de metade (56%) do plasma recolhido na Europa é recolhido por serviços de recolha de sangue de organizações públicas e não governamentais (ONG). Estes são recuperados principalmente de doações de sangue total. O sector privado recolhe plasma através de plasmaférese, um processo mais eficiente que separa o plasma do sangue total. Esta categoria representa 44% do plasma recolhido na UE e é proveniente de apenas quatro países (Áustria, Chéquia, Alemanha e Hungria). Existe uma lacuna de mais de 5 milhões de litros, o que representa 38% do plasma necessário na Europa, que é actualmente preenchido pelos EUA – uma situação que está longe de ser ideal.
O Regulamento da UE sobre Substâncias de Origem Humana (SoHO), adotado no início deste ano, pretende melhorar a proteção dos doadores e destinatários, reforçar o princípio das doações voluntárias e não remuneradas na UE e reforçar os sistemas nacionais de recolha para reduzir o risco de escassez. No que diz respeito ao apoio ao aumento da doação de plasma, por exemplo, a lei reconhece o papel da compensação monetária de taxa fixa na compensação dos doadores de plasma pela sua doação e confirma que a prática é compatível com os princípios éticos estabelecidos. Os dados mostram que esta medida pode aumentar a suficiência de plasma na UE, ao mesmo tempo que apoia a saúde dos doadores, para ajudar a UE a satisfazer a sua crescente necessidade de PDMPs.
Assim, este ano, durante a Semana Internacional de Sensibilização para o Plasma, temos três pedidos para cidadãos da UE e decisores políticos em toda a Europa. Em primeiro lugar, encorajamos qualquer pessoa que possa doar plasma a considerar oferecer este presente que salva vidas. Ouvimos muitas expressões de enorme gratidão por parte de pacientes e cuidadores que confiam nos PDMPs.
Em segundo lugar, apelamos aos Estados-Membros da UE para que aproveitem a oportunidade do Regulamento SoHO da UE e a necessidade de implementar a maioria das disposições até 2027, para desenvolver planos e introduzir ferramentas comprovadas para aumentar a suficiência do plasma, protegendo ao mesmo tempo a saúde dos doadores e reforçando a autonomia estratégica da UE.
Por último, instamos o novo Parlamento Europeu e a próxima comissão a considerarem a natureza complexa e única dos PDMPs, incluindo a dependência de plasma humano doado, bem como o processo de fabrico demorado e dispendioso que dura 7 a 12 meses. Este processo demorado significa que a cadeia de abastecimento é incapaz de responder rapidamente às necessidades em constante mudança e vulnerável à flutuação dos fornecimentos.
À medida que avaliamos as abordagens para resolver os desafios do acesso aos medicamentos, nem sempre existe um modelo único que sirva para todos. Por exemplo, as iniciativas da UE «Medicamentos Críticos» procuram prevenir a escassez de medicamentos, reforçando simultaneamente as cadeias de abastecimento. No entanto, algumas soluções possíveis, como o armazenamento extensivo, não são adequadas para PDMPs. Como a produção não pode ser ampliada rapidamente, a acumulação de reservas tem o potencial de exacerbar a questão da disponibilidade para os pacientes e, portanto, prejudicar potencialmente o acesso dos pacientes. Um relatório de fevereiro de 2024 da OCDE sobre a segurança das cadeias de abastecimento médico concluiu que as razões para a escassez de PDMPs “são provavelmente duplas: número crescente de pacientes elegíveis para serem tratados com terapias derivadas de plasma e incerteza no fornecimento do matéria-prima (isto é, plasma de doadores humanos).
Garantir um fornecimento sustentável de plasma é um desafio inebriante, mas não intransponível. O envolvimento de múltiplas partes interessadas, incluindo decisores políticos, ONG e os setores público e privado que trabalham em conjunto para um objetivo comum, pode estimular o desenvolvimento de políticas ponderadas baseadas em dados científicos sólidos. É através da adoção de uma abordagem personalizada a esta área terapêutica única que poderemos responder às necessidades não satisfeitas dos pacientes e proteger os valiosos dadores de plasma.
(1) https://www.vintura.com/wp-content/uploads/2020/03/White-paper-key-economic-and-value-considerations-for-plasma-derived-medicinal-products-PDMPs-in -Europe_Vintura-and-PPTA.pdf