A Bélgica tornou-se um ponto focal no debate biotecnológico na Europa depois de a empresa de biotecnologia Galápagos ter interrompido o desenvolvimento do seu programa de terapia celular avançada. A medida segue-se a retiradas semelhantes da Takeda e da Novo Nordisk, que encerraram as suas operações de terapia celular para se concentrarem em áreas centrais.
Quando questionado sobre as razões por trás da decisão, um porta-voz de Galápagos disse que a empresa ainda não poderia comentar, pois “as consultas com os conselhos de trabalhadores ainda estão em andamento”.
Dado que a Lei da Biotecnologia da UE, a Estratégia para as Ciências da Vida e o Pacote Farmacêutico visam transformar a excelência científica da Europa no acesso dos pacientes, a decisão da biotecnologia belga destaca os obstáculos persistentes que impedem que terapias promissoras cheguem aos pacientes.
Ward Rommel, especialista em tratamento do cancro na ONG belga ‘Stand Up to Cancer’, disse à Diário da Feira que para resolver o problema é necessário um caminho de desenvolvimento com financiamento público, juntamente com modelos comerciais.
“A decisão das Galápagos pode ser vista como um sintoma de um problema estrutural mais profundo no ecossistema europeu e belga para terapias avançadas (ATMP). Embora a Europa seja forte em investigação e inovação fundamentais, a tradução comercial destas terapias revela-se difícil de conseguir”, explicou.
Obstáculos de acesso
Uma investigação realizada pelo Centro Belga de Conhecimento em Cuidados de Saúde (KCE), encomendado pela Stand Up to Cancer, mostra que cerca de um terço dos ATMPs comerciais com autorização de introdução no mercado europeia são retirados do mercado, principalmente por razões comerciais ou devido a resultados decepcionantes. Menos de metade dos MTA autorizados estão efetivamente disponíveis na Bélgica.
Os elevados custos de desenvolvimento e produção para uma população de pacientes demasiado pequena e os elevados riscos envolvidos muitas vezes desencorajam a indústria de um maior desenvolvimento. Como resultado, os pacientes perdem tratamentos inovadores e potencialmente salvadores de vidas.
“O desenvolvimento comercial de terapias celulares é impulsionado principalmente pelo retorno do investimento, e não apenas pelo objetivo de atender às necessidades médicas não atendidas”, disse Rommel.
Isto leva a limitações estruturais e falhas de mercado, especialmente para tratamentos raros e personalizados. “As terapias para doenças raras muitas vezes acabam por não ser comercialmente viáveis, apesar do seu potencial para salvar vidas”, argumentou.
A via pública
Como salientou Rommel: “É por isso que iniciativas académicas e sem fins lucrativos defendem a produção local e modelos de desenvolvimento alternativos para reduzir significativamente os custos”.
“Um caminho complementar e não comercial é essencial para garantir acesso acessível e soluções sustentáveis para necessidades de nicho”, acrescentou.
Essa via não comercial para ATMPs deve ser “uma via complementar com financiamento público que permita que instituições académicas e sem fins lucrativos desenvolvam terapias para doenças raras, personalizadas e pediátricas que são frequentemente ignoradas pela indústria”, explicou Rommel. Exigiria regulamentação, infra-estruturas e financiamento adaptados, com um processo de autorização mais acessível através da EMA.
“A Isenção Hospitalar deve ser mantida como uma opção complementar, mas tornada mais acessível e harmonizada em toda a Europa”, observou.
A nível nacional, é necessário financiamento governamental estrutural para estudos clínicos, para que “terapias promissoras possam continuar a ser investigadas sem dependência de investidores comerciais”. “Os hospitais universitários podem colaborar para estabelecer instalações de produção seguras e de alta qualidade para terapias celulares e genéticas. A colaboração precoce entre académicos, reguladores e pagadores é essencial, apoiada por uma plataforma de conhecimento partilhada e capacidade conjunta de produção de BPF”, destacou.
O Instituto Nacional de Seguro de Saúde e Incapacidade (NIHDI) e o Fundo Especial de Solidariedade devem reembolsar as terapias não comerciais, enquanto os métodos de ATS e os procedimentos de reembolso devem ser adaptados às características únicas dos MTA.
“Finalmente, deveria haver um único ponto de acesso central a nível governamental, onde os investigadores pudessem receber orientações antecipadas sobre regulação, autorização, reembolso e possibilidades como a isenção hospitalar”, argumentou.
Sistema sustentável
Rommel argumenta que tornar sustentável o desenvolvimento de ATMP na Bélgica e na Europa é garantir que as futuras gerações de pacientes obtenham acesso rápido a tratamentos inovadores a preços que permaneçam acessíveis para os sistemas de segurança social.
“Isso requer uma cooperação estreita entre instituições académicas, governo e indústria, com objetivos não apenas tecnológicos, mas também sociais no centro.”
As terapias desenvolvidas em grande parte com financiamento público ou sem fins lucrativos também devem beneficiar o público.
“Portanto, defendemos condições sociais claras a serem associadas ao financiamento público e aos acordos de licenciamento. Por exemplo, podemos incluir cláusulas anti-shelving que impedem uma empresa de simplesmente interromper o desenvolvimento ou a comercialização. Nesses casos, o proprietário da patente, por exemplo, a universidade, deve ter a opção de continuar o trabalho com outro parceiro”, explicou.
Além disso, destacou Rommel, “as cláusulas de licenciamento socialmente responsáveis são importantes para garantir que as empresas às quais foi concedida uma licença levem o produto ao mercado a preços justos e socialmente aceitáveis”.
Terapias valiosas
Os resultados dessas terapias foram particularmente promissores, disse ele.
“Como destacou o Prof. Sébastien Anguille da UZA, em pacientes que ficaram sem opções de tratamento, vimos que o câncer permaneceu ausente por meses, até anos. Esses são resultados que dificilmente poderíamos ter imaginado até recentemente”, acrescentou.
Além disso, para os pacientes que já foram tratados, felizmente não há ameaça imediata. “Na maioria dos casos, um tratamento é suficiente, pois as células cultivadas permanecem no corpo e continuam a fornecer proteção contra recaídas.”
“Mas para os novos pacientes que ainda se qualificariam para esta terapia, a porta fecha-se agora. E isso é particularmente doloroso”, alertou.
“Não se trata de números ou de mercados, mas de pessoas para quem isto pode ser uma questão de vida ou morte. É, portanto, profundamente decepcionante que as considerações comerciais pesem mais do que o interesse do paciente.”
(VA, BM)
