Definir uma “necessidade médica não satisfeita” (UMN) nas negociações do trílogo sobre a revisão do pacote de reforma farmacêutica da UE continua a ser complicado, levando os decisores políticos, a indústria e os grupos de pacientes no Fórum Europeu de Saúde de Gastein (EHFG) a discutir a sua potencial formulação final.
A amplitude da definição consiste em determinar quais doenças são priorizadas e quais são incentivadas e financiadas. Com interpretações concorrentes e profundas preocupações sobre o acesso, é evidente a dificuldade de traçar uma linha clara entre necessidade médica e incentivo de mercado.
Tobias Hagedorn, secretário da Sociedade Europeia para a Fenilcetonúria (ESPKU), alertou que limitar os quadros à morbilidade e mortalidade “perde sistematicamente a visão completa das necessidades (dos pacientes)” e corre o risco de excluir o investimento das comunidades de doenças raras. “Isso é perigoso.”
Para Steffen Thirstrup, médico-chefe da Agência Europeia de Medicamentos (EMA), não deveria ser uma questão de quão ampla ou restrita é a definição. “(Deve) estar operacional, por isso deve ser claro”, disse ele à Diário da Feira. Ele também sugeriu repensar, sugerindo que “necessidade terapêutica não atendida” poderia capturar melhor o conceito.
Riscos de uma definição estrita
As preocupações sobre uma definição restrita centram-se no risco de excluir aspectos de uma doença que são cruciais para os pacientes, simplesmente porque os reguladores, os decisores políticos ou os pagadores podem não considerá-los parte da definição oficial.
Para os pacientes, esta não é uma discussão abstrata. “É profundamente pessoal”, explicou Hagedorn. “As doenças raras como a fenilcetonúria ilustram exactamente porque é que uma definição restrita é tão problemática. Temos uma mortalidade baixa, mas um elevado fardo diário, elevados custos emocionais e económicos e, muitas vezes, resultados abaixo do ideal. Para nós, esta condição está longe de ser resolvida”, disse ele, defendendo uma definição mais ampla e centrada no paciente de UMN.
Como observou Rosa Castro, diretora de assuntos públicos da EURORDIS, durante o painel de discussão, “embora sejam raras, (estas doenças) afetam 30 milhões de pessoas em toda a Europa”, tornando o debate crucial, uma vez que a comunidade das doenças raras enfrenta múltiplos níveis de necessidades não satisfeitas, desde a falta de tratamentos curativos, que afeta mais de 90% dos pacientes, até desafios ligados à qualidade de vida e à saúde mental.
Hagedorn apontou para as questões éticas por trás deste debate. “Trata-se também de um organismo europeu que olha para a nossa comunidade e decide se as nossas necessidades são ou não ‘suficientes’”.
Thomas Bols, chefe de assuntos governamentais e defesa dos pacientes para EMEA na PTC Therapeutics, enfatizou a complexidade do assunto. “Se você pedir a dez pessoas para definirem UMN, provavelmente obterá quinze respostas diferentes”, observou ele durante a sessão, acrescentando a abordagem problemática de reduzir essa complexidade a uma única definição no papel.
Bols alertou que uma definição demasiado rígida poderia levar algumas condições a serem classificadas como tendo necessidades não satisfeitas “baixas ou inexistentes”, minando potencialmente os incentivos à investigação. “Se a Europa sinalizar que uma área de doença é considerada como tendo necessidades limitadas não satisfeitas, as empresas podem tornar-se mais avessas ao risco. Isso não é desejável”, explicou.
Riscos de áreas cinzentas
Em conversa com a Diário da Feira à margem do EHFG, Thirstrup explicou que quanto mais clara for a definição, quanto mais fácil for de avaliar, melhor.
Ele observou que isso ajudaria a evitar disputas sobre se um determinado produto atende a uma necessidade médica não atendida. “Isso criaria incerteza entre a comunidade de pacientes” e até levaria a possíveis processos judiciais, observou ele.
Segundo Thirstrup, se você tiver uma definição, seja ela rígida ou não, sempre haverá alguém que atende aos critérios e se qualifica para incentivos, e alguém que fica de fora e não o faz. “O risco de ter uma definição muito vaga e ambígua pode significar que há até uma zona cinzenta”, onde alguns não ficam nem totalmente dentro nem totalmente fora.
“Se tudo cumpre determinados critérios, se cada medicamento tem uma necessidade médica não satisfeita, então não precisamos de uma definição disto”, comentou, acrescentando que o objectivo de uma definição vai além da classificação. “Os decisores políticos querem uma definição que possa impulsionar a inovação através de incentivos”, disse ele, acrescentando que estar dentro da definição abre incentivos e orienta a inovação em determinadas direcções.
Repense a abordagem
“Se a definição da UMN não reconhecer explicitamente o peso do tratamento, da qualidade de vida, da saúde mental e do funcionamento social, pacientes como aqueles com fenilcetonúria correm o risco de serem despriorizados”, alertou Hagedorn.
Quando questionado sobre quais critérios uma definição de UMN deveria incluir, Thirstrup sugeriu dar um passo atrás no próprio termo. “Tenho estado a discutir se deveríamos abandonar completamente a palavra médica; talvez falar em vez disso sobre uma necessidade terapêutica não satisfeita”, disse ele.
Como explicou, “isso abriria a porta para o futuro”, reconhecendo que os cuidados de saúde não envolvem apenas medicamentos. “Podemos ter dispositivos médicos, novas tecnologias ou outras intervenções, até mesmo cirúrgicas, que possam satisfazer as necessidades terapêuticas”, apontando para a PKU, uma vez que a maioria dos pacientes é gerida através da dieta.
Reavaliando o status quo
O secretário da ESPKU aponta para o risco de criar um sistema em que a mera existência de tratamento inadequado “seja suficiente para desqualificar os nossos pacientes da próxima onda de inovação, porque, no papel, a sua necessidade já não está ‘não satisfeita’”.
“E mais uma vez, seremos informados de que o nosso sofrimento não conta, que as nossas necessidades não são suficientemente urgentes ou não são suficientemente visíveis”, disse ele.
Thirstrup enfatizou que qualquer definição deve ir além da simples questão de saber se existe um tratamento. “Precisamos examinar se as opções terapêuticas disponíveis atendem às necessidades dos pacientes… se os pacientes são tratados de maneira ideal”, disse ele.
Acrescentou ainda que é fundamental pensar “não só em termos preto e branco, se existe ou não opção de tratamento, mas também se as opções existentes são insuficientes”.
Em muitas áreas terapêuticas, as opções existentes funcionam para o paciente principal, mas não para todos, como explicou, e mesmo medicamentos eficazes podem deixar lacunas na vida real. “Pode haver uma terapia que esteja funcionando, atendendo às necessidades médicas não atendidas, mas para muitos pacientes, a maneira como eles devem aceitá-la torna (a adesão) muito difícil”, argumentou Thirstrup.
Isso significa que não obtêm todos os benefícios observados nos ensaios clínicos e que os sistemas de saúde não obtêm os resultados pelos quais estão a pagar.
Definição e incentivos
Dado que a definição também determinará o acesso a incentivos a nível da UE, Bols sublinhou a importância de manter a flexibilidade e a consulta. Conforme explicou durante a sessão, cumprir a definição abre a porta para incentivos, e não cumpri-la significa que você não se qualifica. E para além do nível da UE, este rótulo influenciará as discussões nacionais sobre preços e reembolsos.
Segundo Bols, é por isso que a definição deve permanecer ampla. A EMA, ao desenvolver as suas diretrizes, envolve todas as partes interessadas relevantes, especialmente os pacientes, bem como a indústria, para garantir que os critérios refletem as necessidades do mundo real.
Hagedorn ecoa essa mensagem, dizendo “que o diálogo deve incluir os pacientes como atores centrais, e não apenas como contribuintes simbólicos”. Como explicou, os pacientes compreendem todo o espectro da sua condição e, se essas perspectivas forem excluídas, “vamos errar na definição e na sua aplicação”.
“Precisamos de sistemas de incentivos que apoiem a inovação sem levar à falência os pacientes, os promotores ou os sistemas de saúde. Não queremos sistemas que não coloquem uma comunidade contra outra, perguntando “quem sofre mais”, onde as doenças com elevado fardo mas baixa mortalidade são excluídas, mas sim reforçar a nossa solidariedade colectiva.”
(BM)
