Nesta entrevista da EURACTIV, Enrico Piccinini, vice-presidente sênior da UE & International em Chiesi, exige uma revisão abrangente da abordagem da UE à pesquisa de doenças raras, defendendo um ecossistema mais integrado que nutre a descoberta científica em estágio inicial, aprimora o acesso aos pacientes e gera investimentos sustentados nos terapias ultra-raras.
Sem tais reformas, ele argumenta, a Europa pode ficar para trás dos concorrentes globais mais ágeis em um setor estrategicamente vital.
EV: Qual é o compromisso da sua empresa?
Enrico Piccinini: Começamos nossa divisão de doenças raras dedicadas há cinco anos e agora inclui 700 a 800 pessoas em todo o mundo, focada em P&D, assuntos médicos e conscientização. Embora a Chiesi, como empresa, tenha mais de 90 anos, a unidade de doenças raras foi um movimento estratégico deliberado do nosso conselho e da família Chiesi para atender a uma grande necessidade social.
Chiesi vê seu papel não apenas como um negócio, mas como um contribuinte para um progresso social mais amplo. Doenças raras são uma área onde muito foi alcançado, mas ainda mais a ser feito, principalmente em condições ultra-orfãs, onde existe pouco ou nenhum tratamento.
EV: A Europa está fazendo o suficiente para apoiar a inovação de doenças raras?
Enrico Piccinini: A P&D de doença rara é de alto risco e altamente fragmentada. Freqüentemente, a história natural da doença é desconhecida. Isso torna a pesquisa em estágio inicial extremamente difícil e dispendioso.
Portanto, precisamos pensar em termos de construção de um ecossistema em funcionamento; Nenhuma solução se encaixa em tudo. A Europa tomou medidas importantes nos últimos 25 anos, com mais de 200 novos tratamentos disponibilizados e milhões de pacientes ajudaram.
Mas agora devemos aprimorar as políticas, não as enfraquecemos. Estou preocupado com as discussões sobre a redução de incentivos, como propriedade intelectual e proteções de mercado. No espaço Ultra-Rare, isso poderia expulsar as empresas da Europa ou de doenças raras.
EV: Quais incentivos específicos são necessários para sustentar P&D de doenças raras?
Enrico Piccinini: O elemento mais crítico é a proteção da propriedade intelectual. Em uma doença rara, você geralmente precisa de anos apenas para entender a doença antes de começar a desenvolver um tratamento. Isso não é algo que você pode financiar ou sustentar sem alguma garantia de recuperação do investimento.
Além disso, como os ensaios clínicos envolvem tão poucos pacientes, abordagens alternativas, como biomarcadores e resultados relatados pelo paciente, devem ser aceitos como válidos. Estes são essenciais para demonstrar segurança e eficácia em condições de doenças raras.
EV: As novas plataformas científicas estão mudando o jogo?
Enrico Piccinini: Sim. Quando comecei há 25 anos, tínhamos principalmente moléculas pequenas ou terapias de reposição de enzimas. Agora vemos terapia genética, edição de genes e muito mais. Uma área importante que estamos explorando é como atravessar a barreira hematoencefálica.
Muitas doenças raras têm um componente neurológico, e os tratamentos atuais não podem alcançar o cérebro. Se pudermos superar isso, seria um avanço completo. Ainda é cedo, mas estamos investindo fortemente nessa direção e esperando que ele seja recompensado nos próximos anos.
EV: Qual o papel da pesquisa básica e há o suficiente?
Enrico Piccinini: A pesquisa básica é crucial. Sem entender a biologia subjacente, você não pode começar a desenvolver terapias. É por isso que lançamos nosso programa de concessão de pesquisa ‘Find para raros’. A qualidade dos envios excedeu em muito as expectativas, que mostram que há talento, mas eles não têm apoio.
Nosso objetivo não é apenas financiar alguns projetos, mas destacar a ciência em estágio inicial e atrair financiamento público, inclusive de programas nacionais e europeus.
EV: Como podemos superar o “vale da morte” na pesquisa translacional?
Enrico Piccinini: Precisamos de envolvimento anterior entre pesquisadores, reguladores e pagadores. Se definirmos que tipo de evidência é necessária desde o início, evitamos desperdiçar anos ou milhões em caminhos que não levarão à aprovação ou acesso.
Na Chiesi, tentamos apoiar isso através de nossos subsídios de pesquisa e compartilhando nossa experiência regulatória com os beneficiários. Mas, no futuro, essa deve ser a norma, incorporada no sistema. Os resultados relatados pelo paciente também fazem parte disso. Embora ainda ganhem aceitação, eles devem ser reconhecidos como válidos e cientificamente robustos. Eles refletem o impacto da vida real.
EV: Você apóia mais colaboração pública-privada?
Enrico Piccinini: Absolutamente. A ciência básica é de alto risco e deve ser apoiada com financiamento público. Então, empresas como a nossa podem assumir a tarefa de traduzir essa ciência em tratamentos voltados para o paciente.
Um modelo híbrido em que jogadores públicos e privados colaboram, especialmente no início, seria ideal. Esperamos ver isso refletido na nova estrutura financeira multianual da UE (MFF), onde mecanismos de financiamento conjunto podem realmente fazer a diferença.
EV: E o ambiente mais amplo de inovação? Como a Europa se compara globalmente?
Enrico Piccinini: A Europa está ficando para trás. Sempre estivemos competindo com os EUA, mas agora também enfrentamos jogadores em ascensão como China, Índia e Oriente Médio. E enquanto a Europa ainda possui uma forte infraestrutura científica, excelentes centros, universidades e redes de ensaios clínicos, o ambiente é menos atraente para o investimento.
O capital de risco é muito mais fraco do que nos EUA, precisamos criar um ecossistema que incentiva e investem na Europa. Caso contrário, a pesquisa e os pacientes se mudarão para outro lugar.
EV: A Europa está fazendo o suficiente para melhorar o acesso a tratamentos de doenças raras?
Enrico Piccinini: O acesso é um desafio importante. Os pacientes não devem ser tratados de maneira diferente com base em onde moram, mas hoje vemos grandes disparidades em toda a Europa. A nova regulamentação da Avaliação de Tecnologia da Saúde da UE (HTA) é uma etapa na direção certa.
Uma avaliação clínica conjunta deve ajudar a harmonizar o acesso, desde que não seja duplicado pelas autoridades nacionais, o que apenas atrasaria as coisas.
Também precisamos de ferramentas proativas, como a digitalização do horizonte e o envolvimento precoce com os pagadores durante o desenvolvimento de medicamentos para ajudar os países a se prepararem.
EV: Quais são as barreiras ao diagnóstico oportuno?
Enrico Piccinini: O diagnóstico pode levar anos. As doenças raras geralmente afetam vários órgãos, portanto, as abordagens especialistas são insuficientes. Equipes multidisciplinares e até telemedicina podem acelerar o diagnóstico. A triagem recém -nascida é outra ferramenta poderosa. Quando apropriado, permite o tratamento precoce, o que pode mudar a vida de uma criança.
O custo da triagem caiu dramaticamente e países como a Itália estão avançando. Mas outros ficam para trás.
Atualmente, há um crescente apoio social à triagem recém -nascida, o que não era o caso há 20 anos. Só precisamos garantir que seja implementado com responsabilidade, com total respeito pela proteção de dados e privacidade do paciente.
EV: O que está faltando no pacote farmacêutico da UE?
Enrico Piccinini: Corrermos o risco de perder uma oportunidade única em uma geração. Um dos pilares originais do pacote era doenças raras e ultra-raras, mas esse foco enfraqueceu. As mudanças propostas não vão muito além do sistema anterior e, em alguns casos, reduzem os incentivos. Isso não impulsionará a inovação para onde é mais necessário.
Precisamos de uma visão clara para a Europa permanecer líder em doenças raras e inovação de maneira mais ampla. Isso requer escolhas ousadas, não apenas em políticas, mas em ambição.
EV: Se você pudesse perguntar a uma coisa dos formuladores de políticas da UE, o que seria?
Enrico Piccinini: Não corroa o que já é frágil. Crie um verdadeiro ecossistema, que apóie a inovação, permite o acesso e coloca a Europa de volta na vanguarda da ciência. Competitividade, atendimento ao paciente e excelência científica andam de mãos dadas. Saúde e prosperidade não são separados; Eles são mutuamente reforçados.
(Editado por Brian Maguire | Laboratório de Advocacia da Diário da Feira)
