O comitê de medicamentos humanos da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) provocou indignação entre os pacientes ao recomendar a revogação de uma autorização de comercialização de um medicamento usado no tratamento de uma doença hepática rara.
O comité de medicamentos humanos da EMA (CHMP) emitiu uma perceber (28 de junho) que o medicamento ácido obeticólico, conhecido pelo nome Ocaliva, não é mais recomendado para tratamento de colangite biliar primária (PBC), uma condição autoimune progressiva e incurável que afeta o fígado. A condição destrói gradualmente os dutos biliares e pode levar à insuficiência hepática ou a um risco aumentado de câncer de fígado.
A decisão da EMA foi recebida com indignação pela fundação PBC e por aqueles que consideram que a decisão se baseia em um teste falho e na falha em levar em consideração dados do mundo real.
“Estamos pedindo à Comissão Europeia que analise a decisão e peça que a reverta para nós”, disse Robert Mitchell-Thaiin, presidente executivo da PBC Foundation. “Temos pacientes aqui hoje que estão se beneficiando deste tratamento, que estão dizendo aqui estamos, peçam-nos evidências do mundo real!”
A fundação organizou um protesto perto da sede da Comissão Europeia em Berlaymont (25 de julho), para instar a Comissão a rejeitar a recomendação do CHMP e a realizar uma revisão de dados do mundo real que eles alegam provar amplo benefício clínico. Eles são particularmente críticol do ensaio clínico randomizado, o que resultou na desistência de muitas pessoas para garantir que teriam acesso ao medicamento ativo em vez de um placebo.
Para alguns pacientes, é a única alternativa disponível para aqueles que não respondem bem ao ácido ursodesoxicólico (AUDC), outro medicamento autorizado.
Manifestação da fundação PBC em Bruxelas, 25 de julho de 2024
Ocaliva recebeu autorização condicional de comercialização pela EMA em 2016, sujeita aos resultados de um ensaio clínico randomizado. Revisando os resultados do ensaio e levando em consideração o feedback de especialistas em doenças hepáticas, bem como de pessoas com experiência de viver com PBC, o CHMP concluiu que os benefícios clínicos do Ocaliva não foram confirmados.
A fundação PBC recebeu apoiar da Associação Europeia para o Estudo do Fígado (EASL), que afirma que, “evidências publicadas do mundo real avaliando o ácido obeticólico ao longo de vários anos (em nível populacional) acrescentam ao conjunto de evidências que contribuem para a avaliação geral da eficácia do medicamento.” A EASL aponta para melhorias significativas em marcadores bioquímicos e uma redução em eventos clínicos para aqueles com PBC em estágio inicial.
Solicitada a comentar, uma fonte da Comissão Europeia disse à Euractiv que recebeu a avaliação da EMA de que a autorização condicional de comercialização do Ocaliva deveria ser revogada e que prosseguirá com uma decisão sobre o processo dentro do prazo de 67 dias estabelecido no legislação. Eles não fizeram mais comentários neste momento, mas disseram que a Comissão tinha total confiança nas avaliações científicas da EMA.
Se confirmado pela Comissão, o Ocaliva não será mais autorizado para uso na UE. No entanto, a EMA permitiu o fornecimento contínuo por meio de uso compassivo ou programas limitados de pacientes nomeados para pacientes que já usam o medicamento.
(Editado por Chris Powers)
