Um novo avançado medicamentos de terapia (ATMP) O Centro em Estocolmo visa acelerar o desenvolvimento de novos medicamentos para terapia de células e genes do início ao fim.
“O papel principal do Centro é promover nossa própria pesquisa do ATMP para aplicação clínica; portanto, pretendemos integrar nossos projetos de pesquisa em uma cadeia de valor rápida e econômica”, disse Knut Steffensen, diretor do Centro ATMP e professor associado de Molecular Medicine, fora de Diário da Feira em uma entrevista no Karolinska University Hospital, em Huddinge, fora de Stockholm.
O avanço da terapia celular e gênica até agora tem sido visto principalmente em câncer e doenças raras.
Câncer e doenças raras
No câncer, o foco é induzir e ativar o próprio sistema imunológico dos pacientes para combater as células cancerígenas. Por exemplo, as terapias car-T provaram ser um tratamento eficaz para certos cânceres de sangue, e alguns agora são padrão de atendimento a malignidades como linfoma e mieloma.
Nem todos os pacientes respondem ao tratamento com CAR-T; portanto, ainda há espaço para melhora nessas terapias. Alguns pacientes que respondem à terapia correm o risco de desenvolver efeitos colaterais graves; portanto, esses pacientes devem ser monitorados de perto em um ambiente hospitalar após o tratamento.
Em doenças raras, o foco é introduzir a versão correta de um gene mutado, reparando os mecanismos de doenças subjacentes e não apenas focando no tratamento dos sintomas.
Há muita pesquisa em terapia celular e genética, de acordo com Steffensen. No futuro, provavelmente haverá novos medicamentos direcionados a doenças adicionais; É provável que a próxima terapia se concentre em doenças autoimunes.
“Além disso, existem muitos esforços no campo do câncer para combater tumores sólidos. No entanto, isso tem sido mais desafiador e maneiras de ativar uma resposta imune mais ampla no paciente agora é fortemente investigada para encontrar modalidades adequadas para combater câncer sólido”, disse ele.
O processo para apresentar uma terapia na cadeia de valor de um projeto de pesquisa básica para a terapia aplicada é complexa e abrange várias funções hospitalares – ferramentas de diagnóstico, laboratórios e instalações de produção.
Vecura
O Centro ATMP, que foi inaugurado neste verão, pretende desenvolver a força coletiva do Hospital Universitário de Karolinska e do Instituto Karolinska, bem como nas instalações pré-GMP do Hospital para o desenvolvimento de processos e a longa e profunda experiência do centro de produção, Vecura, no Karolinska Cell Therapy Center.
Fredrik Lanner, professor de biologia de células -tronco embrionárias da KI, já usou o centro de terapia celular.
Juntamente com Anders Kvanta, professor de oftalmologia do St. Erik Eye Hospital, ele desenvolveu uma maneira de usar células -tronco embrionárias para substituir as células que suportam células retinianas no olho. A razão é que, quando alguém tem degeneração macular relacionada à idade, as células de suporte degeneram, o que acaba desencadeia a cegueira.
“Estou feliz por podermos usar a Vecura para desenvolver nossa terapia celular internamente. Essa ajuda foi crucial para nós. Agora temos um novo produto celular que é extremamente eficaz em ensaios pré -clínicos e parece ser mais eficaz do que os métodos disponíveis hoje”, disse Lanner à Diário da Feira.
A Vecura tem 30 anos de experiência produzindo cerca de 50 tipos diferentes de terapias celulares e genéticas para uso em ensaios clínicos. Já foi ativado em 1996. Embora a maioria dos produtos seja usada em ensaios clínicos na Suécia, outros foram exportados para o exterior para 11 países diferentes, incluindo Itália, Holanda, Alemanha, Polônia, Áustria, Finlândia e Dinamarca.
Escopos futuros
Os cientistas, conectados ao Centro ATMP, devem agora se tornar mais ativos no desenvolvimento de planos estratégicos.
“Para ter sucesso no desenvolvimento de novas terapias, é planejar durante toda a cadeia de valor em um estágio inicial do projeto de pesquisa e não ter a próxima publicação como o único objetivo do projeto”, disse Knut Steffensen. Ele espera criar um centro de conhecimento para apoiar o desenvolvimento de um plano estratégico para cientistas que pretendem trazer seu projeto até o tratamento do paciente, para que novas terapias promissoras de células e genes cheguem ao paciente de maneira rápida e segura.
O desenvolvimento do ATMPS é muito caro hoje, mas no horizonte, novas tecnologias reduzirão significativamente os custos de desenvolvimento e produção.
O tratamento de CAR-T hoje, por exemplo, coleta as células imunológicas do paciente enviadas para uma instalação de fabricação, geralmente distantes e depois enviadas de volta ao hospital, onde o produto final é infundido nos pacientes. Muitas empresas e instituições acadêmicas estão procurando maneiras de produzir material genético que é infundido diretamente nos pacientes por uma seringa e, a partir daí, esse material será integrado às células imunes e atacará o câncer.
“Se isso se tornar realidade, reduzirá drasticamente os custos de desenvolvimento”, disse Knut Steffensen, divulgando que esses projetos também são investigados em Karolinska.
Os hospitais universitários da Suécia têm seu próprio centro ATMP em diferentes níveis e são organizados de maneira diferente. Ele acredita que a força do Karolinska ATMP Center é a estreita colaboração entre o Karolinska University Hospital e o Karolinska Institutet, onde os pesquisadores podem interagir com os médicos com o conhecimento específico para o paciente e a doença, a fim de planejar ensaios clínicos em um estágio inicial.
“Também estamos interessados em colaborar com a indústria e seus departamentos de P&D”, disse Knut Steffensen.
“O caminho mais rápido para qualquer projeto de pesquisa para a implementação clínica é combinar inovação de nossos pesquisadores e os fortes recursos e experiência que a indústria possui para comercializar novos tratamentos”.
(VA, BM)
