O acesso a medicamentos para doenças raras na Suécia é o foco de um crescente furor político. Os críticos do governo estão pedindo financiamento estatal especial para resolver a questão; O ministro da Saúde, agora sob escrutínio, não descartou mais dinheiro.
Anders W. Jonsson, um pediatra sueco, parlamentar e porta -voz da Saúde do Partido Central (renovação), desafiou o ministro da Saúde sueco, Acko Ankarberg Johansson (EPP), duas vezes nos últimos seis meses para debater os pacientes com drogas órfãs no parlamento sudoeste (REKSD (REKSD).
“O modelo de preços e reembolso sueco para medicamentos funciona bem para doenças comuns, mas não tão bem para pacientes que precisam de drogas órfãs, pois grupos de doenças raras são pequenas, o que torna os medicamentos caros. O governo é muito passivo e precisa estabelecer um fundo estatal especial para ajudar as regiões a pagar esses medicamentos”, ele disse à Diário da Feira.
“Essa é uma das questões de saúde mais quentes do conflito no Riksdag no momento”, disse ele, acrescentando que a idéia é apoiada não apenas pela oposição, composta pelos social -democratas, pelo partido de esquerda e pelo Partido Verde, apoia a idéia, mas também os liberais, apesar de estarem no governo.
Distúrbios genéticos não tratados
Segundo Jonsson, os pais da Suécia lutam para obter o primeiro medicamento aprovado pela UE para crianças com aptondroplasia, chamado voxzogo (Vosoritida).
ACHONDROPLASIA é uma condição genética resultante de uma mutação no gene FGFR3. Afeta o crescimento ósseo, resultando em curta estatura e características físicas distintas.
Em 2023, a agência sueca de benefícios odontológicos e farmacêuticos, TLV, decidiu não reembolsar o medicamento, pois o nível de preços do fabricante era considerado muito alto, sobre os benefícios do aumento do crescimento em crianças.
“O TLV diz que esse medicamento é muito caro em relação aos centímetros. Mas para um paciente de admissão de curta duração, cada centímetro conta”, disse Jonsson.
A cada ano, cinco crianças nascem na Suécia com um distúrbio genético que causa estatura curta, de acordo com o Conselho Nacional de Saúde e Bem -Estar.
“Isso significa que atualmente cerca de 50 crianças, ou talvez mais, podem ser ajudadas por este medicamento, que é o tratamento padrão em muitos outros países da UE”, disse Jens Händel Hall, porta -voz da Associação para Pessoas com Estadia curta, à Diário da Feira. Recentemente, um novo estudo sobre crianças de 11 e 12 anos mostrou um aumento adicional de altura de 5,75 centímetros em três anos, juntamente com uma melhor proporcionalidade corporal, em comparação com um grupo controle não tratado.
Novo modelo de preços, financiamento extra possível
Em 2023, a TLV concluiu que muitos medicamentos órfãos estavam disponíveis na Suécia, mas o modelo de preços e reembolso precisava de melhorias.
Portanto, um modelo ajustado foi introduzido nesta primavera para permitir preços mais altos para medicamentos órfãos para grupos de diagnóstico de menos de 100 pacientes, vivendo com condições graves. No entanto, as associações de pacientes afirmaram que o aumento não seria suficiente.
“Apenas um grupo ultra-pequeno é direcionado. No recente fórum de medicina de precisão nórdica, o TLV também reconheceu que eles são cautelosos quando se trata de aprovar drogas órfãs, disse a Diário da Feira Birgitta, Presidente da Associação, Rare Diseases Suécia.
No entanto, de acordo com Anna Alassaad, o principal estrategista do TLV, é muito cedo para avaliar os novos ajustes de preços.
Em um debate parlamentar no final de abril, Acko Ankarberg Johansson afirmou que quer esperar e ver o efeito do novo modelo da TLV. Mas ela não descartou o fornecimento de financiamento estatal especial para pacientes com doenças raras.
Ela também disse que o governo lançará em breve uma grande investigação sobre um novo sistema de preços e reembolso para todos os produtos farmacêuticos, incluindo medicamentos órfãos, para lidar com os problemas de hoje.
Mas, enquanto Anders W. Jonsson recebe tal investigação, ele se preocupa que possa levar anos e tempo “depois passará, sem que os pacientes recebessem seus medicamentos”.
Avaliação de acesso complicada
O debate sobre o acesso a medicamentos órfãos é complicado devido a diferentes abordagens de classificação do desempenho da Suécia.
Recentemente, o indicador de espera anual publicado pela Federação Europeia de Indústrias e Associações Farmacêuticas (EFPIA) mostrou que dos 66 novos medicamentos órfãos aprovados pela Agência Europeia de Medica (EMA) em 2020 a 2023, 19 estavam disponíveis para os pacientes na Suécia, dando uma posição ruim na Europa, já que a média da UE era 28.
No entanto, tanto o TLV quanto as regiões suecas contestam a metodologia usada.
Uma questão, dizem eles, é subnotificação. Como não há dados formais sobre os quais os novos medicamentos órfãos estão sendo usados com base no paciente, eles não estão sendo relatados pela LIF, a Associação Comercial para as empresas farmacêuticas baseadas em pesquisa na Suécia.
“Sabemos que isso é um problema, mas não podemos relatar dados, a menos que tenhamos acesso a estatísticas públicas transparentes. O motivo disso é que não há procedimento nacional para decidir sobre o reembolso individual; cabe a cada região decidir. O dia em que temos esse procedimento, incluiremos os dados”, Karolina Antonov, chefe de análise em Lif, disse a EurAative.
Por que esperar?
Gustaf Befrits, economista da saúde na região de Estocolmo e membro do novo Conselho de Terapia da região, disse à EurActiv que “o indicador de espera não indica se um medicamento novo órfão aprovado é benéfico para o paciente em comparação com outros medicamentos no mercado”.
Isso, como aprovação da UE, não é a mesma coisa que uma grande avaliação do benefício de saúde de um novo medicamento em relação às opções disponíveis, afirmou.
“Atualmente, cabe a países individuais avaliar isso em cooperação com as empresas que relatam as evidências. O papel da EMA é principalmente considerar se um medicamento é seguro para pacientes em relação ao seu benefício”.
“Por exemplo, o indicador mais recente inclui um tratamento de terapia celular aprovado pela UE que parece não entregar o que promete.”
Na pesquisa mais recente da TLV em 2023, dois terços dos medicamentos órfãos avaliados pela TLV entre 2015 e 2022 receberam decisões positivas de reembolso e ficaram disponíveis na Suécia.
Mas longe de todos os medicamentos órfãos aprovados pela UE passaram pelo TLV durante esse período. Por exemplo, um número desconhecido de empresas optou por não aplicar preços e reembolso da För na Suécia.
Recentemente, o Conselho Nacional de Saúde e Bem -Estar emitiu uma proposta de primeira estratégia da Suécia para doenças raras. No entanto, mesmo que reconheça a importância dos medicamentos órfãos, a estratégia não incluiu medicamentos.
