COPENHAGA – Num dos maiores centros farmacêuticos da Europa, onde dominam fabricantes de medicamentos de milhares de milhões de euros e laboratórios de classe mundial, os pacientes com doenças raras ainda lutam para obter tratamento.
Quando os políticos europeus se reuniram recentemente em Copenhaga para discutir como resolver o problema, os pacientes nórdicos disseram que actualmente se sentem deixados para trás – presos entre preços altíssimos e uma falta de vontade política.
Katri Asikainen, presidente do grupo de pacientes finlandês HARSO, convive com quatro doenças raras diferentes, sendo uma delas a síndrome de Ehlers-Danlos, uma doença do tecido conjuntivo que enfraquece a pele, as articulações e os vasos sanguíneos e pode causar complicações potencialmente fatais.
As doenças raras são maioritariamente de natureza genética e afectam pequenos grupos da população – mas, no seu conjunto, não são assim tão raras.
Cerca de um em cada 13 finlandeses tem uma, explicou Asikainen à margem da Cimeira das Doenças Raras na Universidade de Copenhaga. Em todo o bloco, entre 27 e 36 milhões de pessoas são afetadas por uma doença rara, mas poucos recebem tratamento.
Por que? “Política, essa é a resposta curta e longa”, disse ela, explicando que “somos o grupo de pacientes mais caro de todos os países nórdicos”.
O jeito dinamarquês
Com sistemas de segurança social generosos, laboratórios de ponta e potências farmacêuticas nacionais, os países nórdicos parecem ser o local ideal para levar tratamentos de doenças raras aos pacientes – pelo menos no papel.
Um porta-voz da Novo Nordisk disse que o país oferece “um ecossistema incomparável”, com dados sólidos de saúde, biobancos, centros de genoma e experiência.
Tem sido também um foco principal da presidência do Conselho da UE em Copenhaga, com a Dinamarca a utilizar o seu termo para promover as ciências da vida e a inovação farmacêutica – um sector que é economicamente importante a nível nacional, especialmente no domínio das doenças raras. Só em 2024, a Novo investiu 1,2 mil milhões de euros numa nova fábrica de doenças raras em Odense.
A Europa “deve garantir que as pessoas com doenças raras recebam tratamento personalizado através de soluções de cuidados de saúde modernas e inovadoras”, afirmou a Ministra da Saúde dinamarquesa, Sophie Løhde.
Custos disparados
Mas isso pode ser uma tarefa dispendiosa. Os medicamentos órfãos (MOP) são muitas vezes feitos sob medida para um único paciente, usando tecnologias de ponta – o que aumenta os preços da terapia e significa que muitos tratamentos potenciais nunca passam do laboratório.
De acordo com um relatório recente pela Plataforma Europeia da Segurança Social, o número de pacientes com custos de tratamento anuais superiores a 100.000 euros aumentou 28 vezes desde 2013.
Embora os medicamentos órfãos estejam a tornar-se mais rentáveis, 95% das doenças raras ainda carecem de uma terapia específica aprovada – em parte devido às leis da UE sobre medicamentos órfãos que distorcem o mercado e prolongam os direitos de monopólio, de acordo com conclusões publicadas no BMJ.
Desafios de laboratório
Grupos de pacientes e representantes da indústria dizem a realização de ensaios em vários países em pequenos grupos de pacientes é um dos maiores desafios, mesmo em países ricos como os nórdicos.
Na Finlândia, mesmo os melhores dados provêm muitas vezes das próprias organizações de pacientes, e não de registos estatais – em parte porque as bases de dados nacionais carecem de codificação consistente e de partilha transfronteiriça de dados sobre doenças raras.
“O que vemos é que os ensaios clínicos demoram cerca de 85 a 90 dias. E se for um ensaio multinacional, é ainda mais – quando deveria ser o oposto”, lamentou o Comissário da Saúde, Olivér Várhelyi, na cimeira de Copenhaga.
A UE pretende tornar o bloco um local mais atraente para a investigação de alta tecnologia através da sua recém-lançada Estratégia para as Ciências da Vida, que destinou 10 mil milhões de euros anuais para criar um mercado único para ensaios clínicos e abordar o financiamento fragmentado em todo o bloco.
Os legisladores apoiam a direção da UE. Stine Bosse, eurodeputada liberal dinamarquesa do Renew, classificou a estratégia como um “sinal importante” da UE. “Agora, precisamos de utilizar as alavancas políticas certas para garantir que os inovadores e fabricantes de ponta escolham a Europa”, acrescentou.
Para que isso aconteça, a UE quer expandir modelos de investigação colaborativa como os de Espanha, onde universidades, hospitais públicos e empresas de biotecnologia trabalham de mãos dadas em ensaios clínicos – uma abordagem que Bruxelas espera replicar noutros lugares.
Outros obstáculos
Dana Vigier, vice-presidente da divisão de doenças raras da AstraZeneca, Alexion, alertou que as diferenças na investigação europeia, nos prazos de reembolso e de aprovação estão a aumentar as lacunas de acesso. Ela observou que alguns sistemas – incluindo os dos países nórdicos – “não favorecem as doenças raras”, apontando para o estudo do grupo farmacêutico EFPIA que classifica os países pela rapidez com que os pacientes obtêm acesso a novos medicamentos.
Os estados membros da UE levantaram preocupações sobre o facto de a indústria estabelecer preços excessivamente elevados, o que pode limitar o acesso dos pacientes. O medicamento para doenças sanguíneas raras da Alexion, Soliris, por exemplo, foi lançado na Irlanda em 2015 por 430 mil euros por paciente e por ano. Os seus serviços de saúde tentaram negociar preços mais baixos, mas a empresa farmacêutica recusou.
“Não faz sentido injetar quantidades incríveis no desenvolvimento se, no final das contas, atenderá apenas alguns pacientes selecionados em algum lugar”, disse Vigier sobre a questão do acesso.
Ela sugeriu algumas maneiras de reduzir custos, como o uso de IA para o desenvolvimento de medicamentos e a detecção de mais pacientes – embora isso ainda não tenha valido a pena, pois relatado pelo Tempos Financeiros.
Asikainen permanece cauteloso quanto ao progresso futuro na Finlândia. Após décadas de promessas, ela diz que os debates políticos sobre doenças raras ainda parecem estagnados no abstrato. “Já se passaram 30 anos, mas aqui ainda falamos do curvatura de pepinos.”
(bms, ah)
