O novo pacote farmacêutico é visto como um meio de melhorar o acesso a tratamentos para salvar vidas. No entanto, a falta de uma estratégia européia abrangente impede os esforços para abordar adequadamente os problemas que a comunidade rara enfrenta.
Entre 30 a 40 milhões de pessoas na UE vivem com alguma forma de doenças raras. Para o Dia de Doenças Raras deste ano na sexta -feira, uma campanha da UE destaca como essas condições moldam as maneiras de maneiras que muitos não vêem.
O tempo médio para o diagnóstico é de quatro a cinco anos, de acordo com o grupo de pacientes com doenças raras Eurordis. Disdiagnóstico e acesso abstável aos especialistas certos continuam sendo obstáculos graves.
A pesquisa é fundamental para os pacientes e suas famílias, pois não há cura para a maioria das doenças raras. No entanto, o progresso pode ser lento. Além disso, o acesso ao tratamento depende amplamente de onde alguém mora; Pode variar imensamente mesmo dentro do mesmo país.
Como tal, a comunidade de doenças raras aguardou um plano de ação europeu para integrar todas as áreas políticas.
“É essencial unificar todas as iniciativas européias e progredir em doenças raras dentro de uma estrutura estratégica coerente para otimizar os esforços, alcançar a equidade em saúde e atender às necessidades diárias não atendidas de nossa população vulnerável”, disse à Diário da Feira, diretora de assuntos públicos de Valentina Bottarelli, Eurordis.
“O momento permanece forte, e aguardamos ansiosamente a Comissão Europeia para assumir seu papel no abordamento das desigualdades de saúde de doenças raras com uma abordagem abrangente”, comentou Alain Coheur do Comitê Econômico e Social Europeu à Diário da Feira.
Movendo -se em direção a um plano de ação
Estabelecer um plano de doenças raras da UE deve ser a prioridade.
O trabalho tem levado a ele, pois organizações de pacientes e sociedade civil trabalharam para destacar as lacunas e as necessidades das pessoas que vivem com doenças raras, explicou Alain Coheur.
“O Comitê Sant do Parlamento Europeu encomendou uma análise aprofundada dos desafios, oportunidades e lacunas de ação sobre doenças raras na UE, enquanto um intergrupo sobre câncer e doenças raras deve começar”, disse ele, acrescentando que a presidência polonesa sediará o ‘Plano de Ação da UE para a conferência de doenças da UE em 10 a 11 de abril a foco em 10 a setembro.
Segundo Bottarelli, “é essencial unificar todas as iniciativas européias e progredir em doenças raras dentro de uma estrutura estratégica coerente para otimizar os esforços, alcançar a equidade da saúde e atender às necessidades diárias não atendidas de nossa população vulnerável”.
“Um plano de ação europeu para doenças raras forneceria essa resposta abrangente e consistente da UE. Com forte apoio político, agora é a hora de passar do diálogo para a ação e estabelecer uma estratégia coesa baseada em metas até 2030”, disse ela.
Coheur também menciona a falta de uma agência ou unidade dedicada pela UE para política de doenças raras “, que pode fortalecer o apoio, coordenação e advocacia a longo prazo em nível europeu para a política de doenças raras”.
Importância do pacote farmacêutico para acesso
Para Bottarelli, as negociações em andamento sobre a legislação farmacêutica geral são cruciais para garantir o acesso oportuno e equitativo a tratamentos de mudança de vida.
“A legislação deve fortalecer as provisões de envolvimento e acesso ao paciente, apoiar a aquisição conjunta de medicamentos órfãos e facilitar o desenvolvimento estratégico de terapias avançadas. Ele também deve preservar e expandir o envolvimento do paciente na tomada de decisões, incluindo a manutenção de direitos de voto dos pacientes nos comitês regulamentares da EMA”, acrescentou.
De acordo com Alexander Natz, secretário-geral da Confederação Européia de Empreendedores Farmacêuticos, representando pequenas e médias empresas farmacêuticas e de biotecnologia na Europa (Eucope), a diversidade da indústria farmacêutica deve ser reconhecida durante a discussão para a revisão da legislação farmacêutica.
“Muitas empresas menores estão na vanguarda da inovação, e suas necessidades e contribuições exclusivas devem ser refletidas e consideradas adequadamente nas negociações”, explicou a Diário da Feira, acrescentando que, além do chamado cluster de incentivos, outros tópicos críticos que moldam o futuro da inovação também merecem reconhecimento, por exemplo, a estrutura do EMA e seus comprometimentos e comissários e comissários e compensações e compensações e compensações e compensações e compensações e compensações e compensações e compensações e compensações e compensações e compensações e compensações e comissários.
“Além disso, estabelecer as bases para as tecnologias da plataforma é crucial para promover os avanços a longo prazo”, observou ele.
Mais blocos de construção
A legislação farmacêutica não é o único bloco de construção, como todos reconhecem.
Como Natz explicou, “(a UE) deve garantir que doenças raras continuem sendo uma prioridade e promovam um ecossistema farmacêutico competitivo que impulsiona a inovação, particularmente para os 95% de doenças raras sem tratamento autorizado”.
“Empresas pequenas e de médio porte, juntamente com pesquisadores acadêmicos, são os principais fatores dessa inovação, acrescentou, dizendo que eles são frequentemente negligenciados.
“A implementação eficaz da nova regulamentação de avaliação da tecnologia da saúde da UE é igualmente importante. Para acelerar o acesso a terapias inovadoras, essa regulamentação deve estabelecer um processo simplificado e centrado no paciente que incorpore evidências do mundo real e amplifica a voz do paciente”, apontou Bottarelli.
Ela também mencionou as próximas propostas da Lei de Medicamentos Críticos, que “devem incluir medidas robustas para garantir o fornecimento de medicamentos vitais para doenças raras”.
“Olhando para o futuro, a Lei de Biotecnologia da UE e a estratégia de ciências da vida têm o potencial de posicionar a Europa como líder global no desenvolvimento de tratamentos avançados para doenças raras. A pesquisa e a política de doenças raras podem servir como um caso de teste para demonstrar a vantagem competitiva da Europa enquanto centralizam os direitos e os direitos humanos”, acrescentou.
Um estudo do grupo de comércio farmacêutico Eucope mostrou que uma preocupação fundamental dos investidores da ciência da vida foi que a maioria dos retornos sobre os investimentos em ciências da vida é normalmente recuperada através da comercialização nos EUA
“A UE deve refletir e otimizar seus procedimentos regulatórios, facilitar a operação de ensaios clínicos e fornecer um ecossistema que torna viável o investimento contínuo e a comercialização de OMPs”, disse Natz.
