A atrofia geográfica (GA), uma forma avançada de degeneração macular relacionada à idade (AMD), leva a uma significativa perda de visão e cegueira progressiva. Com um aumento no envelhecimento da população em todo o mundo, espera -se que o ônus econômico e humanista desta doença aumente significativamente.
Agora marca um momento crítico para aprimorar o foco em melhorar o acesso a avanços em intervenções científicas e em evoluir estruturas regulatórias européias, para que possamos ajudar a retardar a progressão da perda de visão para milhões de pessoas com GA na Europa e globalmente.
Entendendo a atrofia geográfica: uma epidemia iminente
A GA é progressiva e irreversível, caracterizada pela degeneração das células da retina na mácula – a parte central da retina é responsável por uma visão nítida – rouba indivíduos de sua capacidade de ler, dirigir, reconhecer rostos e manter sua independência.
O ônus econômico do GA também é considerável, contribuindo para gastos gerais para a saúde e perda de produtividade. Um estudo recente realizado pela Retina International estimou que o impacto econômico do GA em vários países europeus variou de € 220,5 milhões a € 3,7 bilhões anualmente. (I)
Com uma prevalência global superior a 5 milhões (ii) e projeções estimando um aumento para mais de 18 milhões em 2040, (iii), (iv), GA representa uma epidemia potencialmente devastadora que exige ação urgente.
A detecção precoce também é crucial, pois a intervenção oportuna pode ajudar a desacelerar a perda de visão, melhorar os resultados dos pacientes e reduzir a necessidade de procedimentos médicos mais invasivos, como cirurgias ou estadias hospitalares. (V), (vi) sem intervenção, as pessoas diagnosticadas com GA normalmente perdem sua visão dentro de 2,5 anos. (VII)
Superando desafios em ensaios clínicos
Embora tenha havido uma atividade de pesquisa significativa nos últimos anos para investigar possíveis tratamentos para GA e impacto na qualidade de vida do paciente, a natureza heterogênea do GA continua sendo um desafio significativo para pesquisadores e médicos. Como a doença de Alzheimer, a progressão da GA varia consideravelmente entre indivíduos, tornando o diagnóstico e o complexo de tratamento.
Os ensaios anteriores, projetados com uma compreensão menos robusta da complexidade da doença, podem deixar de explicar adequadamente a heterogeneidade da doença, complicando a identificação de populações uniformes de pacientes e dificultando a previsão de trajetória de doenças ou eficácia do tratamento.
É importante projetamos ensaios clínicos para a GA que explicam essa heterogeneidade da doença, incorporando pontos de extremidade primária ou secundária que refletem os variados padrões de progressão, características da lesão e impacto funcional entre as populações de pacientes.
Essa abordagem garantirá uma avaliação mais abrangente da eficácia do tratamento e da relevância do mundo real e permitirá uma avaliação mais holística da eficácia dos novos tratamentos.
Barreiras regulatórias ao acesso ao tratamento
Entramos em uma nova era na qual novos tratamentos foram desenvolvidos com o potencial de retardar a progressão do GA para os pacientes e remodelar a equação de custo e valor para sistemas de saúde, mas os pacientes europeus permanecem sem acesso a essas terapias vitais.
Dada a necessidade urgente não atendida de pacientes com GA, as agências reguladoras da União Europeia (UE) devem considerar maior flexibilidade na avaliação desses tratamentos inovadores. Explorar o valor dos pontos finais secundários na demonstração do benefício clínico pode agilizar o acesso a pacientes que enfrentam opções terapêuticas limitadas – pelo menos para aqueles com lesões em rápido progresso e com os piores resultados funcionais – e pode preencher a lacuna entre pesquisa promissora e acesso ao paciente enquanto mantém o compromisso da UE com a segurança do paciente e a eficácia do tratamento.
À medida que a população global envelhece e o número de indivíduos acima de 80 triplos até 2050, (viii), a prevalência de GA crescerá também a colocação de uma tensão crescente nos sistemas e economias de saúde em todo o mundo. É fundamental que as agências regulatórias evoluam estruturas de avaliação para apoiar o acesso a opções de tratamento inovadoras para milhões de pessoas na UE com a GA.
Uma frase de chamariz: Construindo uma resposta política coordenada
O ano de 2050, uma vez um futuro distante, agora está ao alcance de uma geração. Até então, prevemos uma compreensão ainda mais profunda do GA e a capacidade de identificar indivíduos que mais se beneficiarão de intervenções direcionadas.
Devemos trabalhar coletivamente-na academia, na indústria, no governo e nos sistemas de saúde-para reavaliar estruturas de avaliação e adotar uma abordagem mais ágil para avaliar e aprovar tratamentos inovadores para a GA. Isso inclui permitir a flexibilidade na seleção de pontos de extremidade secundários significativos para atender melhor às diversas necessidades de amplas populações de pacientes.
Devemos defender e aprovar políticas responsivas que priorizem as necessidades do paciente e facilitem o acesso oportuno a terapias inovadoras.
Devemos agir agora para impedir que uma geração veja as conseqüências devastadoras da cegueira. O futuro da visão para milhões depende disso.
Citações e referências:
(i) Retina International. Impacto da AMD: estudo de custo da doença. https://retina-nternational.org/amd-impact-cost-of-lness-study/.
(ii) Boyer DS, Schmidt-Erfurth U, Van Lookeren Campagne, Henry EC, Brittain C. A fisiopatologia da atrofia geográfica secundária à degeneração macular relacionada à idade e à via do complemento como alvo terapêutico. Retina. 2017; 37 (5): 819-835.
(iii) Wong WL, Su X, Li X, et al. Prevalência global de degeneração macular relacionada à idade e projeção da carga de doenças para 2020 e 2040: uma revisão sistemática e metanálise. Lancet Glob Health. 2014; 2 (2): 106-116.
(iv) Wong WL, Su X, Li X, et al. Prevalência global de degeneração macular relacionada à idade e projeção da carga de doenças para 2020 e 2040: uma revisão sistemática e metanálise. Lancet Glob Health. 2014; 2 (Suppl): 1-21.
(v) Morse AR, Seiple W, Talwar N, Lee PP, Stein JD. Associação de perda de visão com uso e custos hospitalares entre idosos. Jama Ophthalmol. 2019 1 de junho; 137 (6): 634-640. doi: 10.1001/jamaophthalmol.2019.0446. PMID: 30946451; Pmcid.
(vi) Flaxel CJ, Adelman RA, Bailey ST, et al. Degeneração macular relacionada à idade Padrão de prática preferida (R). Oftalmologia. 2020; 127 (1): P1-P65. 2. Holz FG, Sadda SR, Staurenghi G, et al. Protocolos de imagem em estudos clínicos em degeneração macular avançada relacionada à idade: recomendações da classificação de reuniões de consenso de atrofia. Oftalmologia. 2017; 124 (4): 464-478.
(vii) Bakri SJ, Bektas M, Sharp D, Luo R, Sarda SP, Khan S. Atrofia geográfica: mecanismo de doença, fisiopatologia e papel do sistema de complemento. J Manag Care Spec Pharm. 2023; 29 (5-A Suppl): S2-S11.
(viii) Organização Mundial da Saúde (OMS). Envelhecimento e saúde. 1 de outubro de 2024. https://www.who.int/news-room/factheets/detail/ageing-and-health
