À medida que a Europa se debate com o fardo crescente das doenças neurológicas, os reguladores são forçados a confrontar uma questão fundamental: como devem ser definidos e medidos os resultados dos pacientes em termos de saúde cerebral?
Com a consulta pública da Agência Europeia de Medicamentos sobre o seu projeto de documento de reflexão sobre os dados da experiência dos doentes a decorrer até 31 de janeiro de 2026, o longo debate na Europa sobre a forma como os resultados são definidos está a passar do princípio à prática. A consulta surge num momento em que os sistemas de saúde enfrentam uma pressão crescente para reflectir melhor o que as condições neurológicas afectam a vida quotidiana, para além do que os parâmetros convencionais captam.
O documento de reflexão define dados de experiência do paciente como dados que “refletem diretamente a experiência de um paciente ou cuidador, sem contribuição ou interpretação por um profissional de saúde, terceiro ou dispositivo (baseado em inteligência artificial (IA)”). Posiciona estes dados como um elemento necessário do tratamento individualizado, juntamente com a compreensão científica da doença e dados clínicos abrangentes.
‘Incorpore PED’ em todo o ciclo de vida
A agência afirma que “o PED pode dar um contributo importante para a totalidade das evidências que apoiam a avaliação regulamentar dos medicamentos” e insta os criadores a “incorporar o PED em todas as fases do desenvolvimento de medicamentos”. Embora o documento de reflexão não introduza novas obrigações legais, sinaliza uma expectativa mais clara de que a experiência do paciente seja considerada mais cedo e de forma mais sistemática, especialmente em áreas onde os parâmetros clínicos tradicionais capturam apenas parte do fardo da doença.
As condições neurológicas, com os seus impactos complexos, flutuantes e muitas vezes invisíveis na função, na cognição e na vida quotidiana, têm exposto cada vez mais os limites dos quadros de resultados construídos principalmente em torno de parâmetros clínicos ou de biomarcadores.
O documento destina-se a criadores de medicamentos, reguladores, grupos de pacientes e investigadores, e incentiva o diálogo precoce com a agência através de plataformas como aconselhamento científico e qualificação de novas metodologias.
Os funcionários da EMA sublinharam repetidamente que tais intercâmbios iniciais se destinam a melhorar o alinhamento em torno das expectativas de evidências, em vez de prescrever metodologias específicas.
Lacuna visível no cuidado neurológico
Os dados das organizações de pacientes sugerem que a lacuna que a EMA está agora a tentar colmatar já está a moldar os cuidados. Os dados da EFNA de 2024, baseados em respostas de 4.800 pessoas em toda a Europa, mostram que 56% das pessoas que vivem com uma doença neurológica tiveram dificuldade em expressar sintomas aos profissionais de saúde, contribuindo para que 67% fossem inicialmente mal diagnosticadas.
Preocupações relacionadas foram manifestadas numa reunião de Outubro de 2025 do Grupo de Interesse dos Deputados do Parlamento Europeu sobre Saúde Cerebral e Condições Neurológicas, onde os participantes apontaram a pressão de tempo, a escassez de mão-de-obra e a complexidade das condições neurológicas como barreiras persistentes à captura da experiência do paciente nos cuidados de rotina.
Princípios para modelos viáveis
Embora o documento da EMA não seja explicitamente uma orientação metodológica detalhada, várias iniciativas estabelecidas já ilustram como os resultados derivados dos pacientes podem ser estruturados e implementados em neurologia.
De acordo com a iniciativa Patient Reported Outcomes for Multiple Sclerosis, o documento de reflexão da EMA assinala um movimento no sentido de uma utilização mais sistemática dos dados da experiência dos pacientes, incluindo resultados comunicados pelos pacientes e estudos de preferência, apoiados por um diálogo científico precoce e por uma abordagem regulamentar flexível e baseada em princípios.
No seu conjunto, o documento de reflexão da EMA e as iniciativas existentes sobre resultados comunicados pelos pacientes apontam para uma recalibração gradual na ciência regulamentar. Em vez de confiar em suposições implícitas sobre o que é importante para os pacientes, a agência sinaliza um movimento no sentido de uma consideração mais transparente e estruturada dos dados da experiência do paciente, sempre que estes sejam metodologicamente sólidos e adequados à finalidade.
Esta mudança já é visível na prática, nomeadamente através da introdução de um novo modelo para relatórios de avaliação do CHMP que documenta explicitamente a forma como os dados da experiência do paciente foram considerados na tomada de decisões regulamentares.
Neste contexto, iniciativas estabelecidas, como o programa global de Resultados Relatados pelos Pacientes para a Esclerose Múltipla, liderado e coordenado conjuntamente pela Fundação Europeia Charcot e pela Federação Internacional de Esclerose Múltipla, ilustram como os resultados notificados pelos pacientes podem ser desenvolvidos e incorporados tanto na investigação como nos cuidados.
Paralelamente, estão a surgir esforços de implementação ligados à UE em torno da recolha padronizada de resultados em grande escala. O projeto H2O Health Outcomes Observatory, apresentado como um projeto Innovative Health Initiative, descreve uma abordagem na qual os pacientes utilizam ferramentas digitais para relatar resultados de uma forma padronizada, mantendo ao mesmo tempo o controle dos seus dados, oferecendo um ponto de referência prático sobre como os dados da experiência do paciente podem ser integrados nos cuidados de rotina.
A intenção regulatória atende às decisões de acesso
A consulta também destaca uma lacuna persistente entre o reconhecimento e a implementação. O documento de reflexão da EMA afirma que os dados sobre a experiência dos pacientes “podem permitir uma avaliação e tomada de decisões mais informadas”, não só por parte dos reguladores, mas também por “órgãos de avaliação de tecnologias de saúde (HTA)” e outros decisores, e “encoraja fortemente” o aconselhamento científico conjunto com as HTAs para garantir o alinhamento com os processos de acesso e reembolso a jusante.
No entanto, o documento não define como esse alinhamento deve ser alcançado na prática. A sua própria declaração de problema observa que os dados da experiência do paciente “não são incluídos sistematicamente” nas vias de desenvolvimento e regulamentares, deixando os promotores a navegar pelas diferentes expectativas entre os reguladores e os sistemas nacionais de ATS.
Para a saúde do cérebro, onde os resultados são frequentemente observados ao longo de horizontes de longo prazo e fora dos contextos clínicos, esta desconexão tornou-se particularmente visível.
Conjuntos padrão e adoção de sistemas
Os quadros de resultados também podem servir como ponte entre a geração de evidências e a aceitação a nível do sistema. O Consórcio Internacional para Medição de Resultados de Saúde (ICHOM) desenvolve conjuntos padrão de resultados que são mais importantes para os pacientes, enquanto iniciativas como o H2O se concentram na implementação dessas medições na prática rotineira.
Para a neurologia, isto é importante porque muitos impactos são sentidos na função, na cognição, na fadiga, nos sintomas e na independência do dia-a-dia, dimensões que são difíceis de reduzir a um único marcador clínico, mas que são fundamentais para a forma como os pacientes e os prestadores de cuidados vivenciam o valor.
O relógio da consulta está correndo
A EMA posicionou o seu documento de reflexão como um quadro e não como orientação prescritiva, destinado a encorajar uma consideração mais consistente dos dados da experiência do paciente nas fases de pré-autorização, avaliação benefício-risco e pós-autorização. Com a aproximação do prazo de consulta, as partes interessadas estão a observar atentamente para ver se este sinal regulamentar se traduzirá em expectativas mais claras a jusante, especialmente nas decisões de acesso e reembolso.
À medida que a população da Europa envelhece e as condições neurológicas exercem uma pressão crescente sobre os sistemas de saúde, o resultado deste debate poderá moldar não só a prática regulamentar, mas também a forma como a saúde do cérebro é compreendida e valorizada.
(BM)
