Soraya Bekkali, vice-presidente sénior da Alexion para a Europa, Canadá e região internacional, discute as realidades que os pacientes com Miastenia Gravis generalizada enfrentam em toda a Europa e como os percursos de cuidados modernizados e baseados em evidências e o acesso equitativo são fundamentais para colmatar lacunas nos cuidados e melhorar os resultados dos pacientes em doenças neuromusculares raras.
EV: Alexion está na vanguarda da inovação terapêutica em doenças neuromusculares raras, particularmente na Miastenia Gravis, mas os pacientes em toda a Europa continuam a enfrentar atrasos no diagnóstico e acesso desigual. Na sua opinião, onde reside agora a verdadeira lacuna, na ciência, nas políticas ou na concepção do sistema de saúde, e o que deve mudar primeiro para garantir que a inovação chegue verdadeiramente aos pacientes?
SB: Embora tenham sido feitos progressos importantes na melhoria dos resultados para as pessoas que vivem com problemas gerais Miastenia Gravis (gMG) e outras doenças neuromusculares raras, permanecem barreiras significativas ao tratamento – particularmente na obtenção de diagnósticos oportunos e no acesso à inovação. Quase um em cada cinco pacientes passa por oito ou mais consultas antes de finalmente receber uma diagnósticoe para uma doença em que a intervenção precoce é crítica, estes atrasos podem levar a complicações de saúde irreversíveis e a custos desnecessários para os sistemas de saúde.
Tal como muitas doenças neurológicas raras, a MGg recebe atenção limitada nas discussões políticas.
Uma das maiores oportunidades de mudança reside na evolução das políticas para garantir que o atendimento oportuno e centrado no paciente seja apoiado pelo acesso a terapias específicas e poupadoras de esteroides. Pacientes com MGg necessitam de estratégias poupadoras de esteróides – abordagens para reduzir a exposição do paciente a longos períodos de corticosteróides sistêmicos enquanto ainda controlam a doença subjacente – para mitigar complicações metabólicas relacionadas a esteróides em longo prazo, como diabetes.
Embora grande parte da experiência necessária para abordar o gMG já esteja disponível, ainda permanece fragmentado em diferentes sistemas de saúde. Portanto, pedimos que as diretrizes clínicas evoluam de acordo com as evidências emergentes, os dados do mundo real e os resultados relatados pelos pacientes. Alargar o acesso a recursos e materiais de formação, centros de especialização e uma colaboração transfronteiriça mais forte – especialmente através das Redes Europeias de Referência – também é fundamental para garantir que todos os pacientes tenham acesso atempado a cuidados especializados em toda a Europa.
EV: O Repensando a Miastenia Gravis projeto ressalta o quão fragmentada ainda é a jornada do paciente, desde o diagnóstico até o tratamento e acompanhamento. O que esta colaboração revelou sobre a experiência vivida pelos pacientes com MG que os sistemas de saúde ainda não conseguem abordar?
SB: Iniciativas como o projeto ‘Repensando a Miastenia Gravis’ ajudam a reforçar o quão fragmentada ainda é a jornada dos pacientes com MGtrazendo à luz a carga contínua de sintomas na vida diária das pessoas com MGg.
Através de colaborações como estas, estamos a ajudar a promover uma maior sensibilização para as doenças neurológicas raras entre os médicos, a aumentar o acesso a diagnósticos eficazes, a construir caminhos coordenados e multidisciplinares com acesso equitativo apoiado por ferramentas digitais e a elevar as vozes dos defensores que são vitais na definição de políticas de apoio.
Ao estabelecer parcerias com decisores políticos e reguladores, pretendemos garantir que as políticas públicas acompanhem o progresso científico e que a inovação científica se traduza em mudanças significativas e duradouras para a comunidade gMG e para além dela. O nosso objetivo final é promover a equidade na saúde, concebendo sistemas de saúde e políticas que identifiquem e colmatem proativamente as lacunas nos cuidados, garantindo que as pessoas que vivem com doenças raras recebem cuidados contínuos e coordenados e um acesso equitativo aos serviços.
EV: A Europa está a assistir a rápidos avanços terapêuticos na MG. Quão preparados estão os sistemas nacionais de saúde para integrar estas inovações nos cuidados do mundo real e que barreiras sistémicas continuam a retardar a sua adoção?
SB: A inovação científica está a acelerar rapidamente, mas a adopção nos sistemas nacionais e o acesso aos tratamentos permanecer desigual. Muitos países ainda não estão totalmente preparados para a transição.
Um desafio persistente é a falta de orientações especializadas ou dados que possam ajudar os profissionais de saúde a determinar qual opção de tratamento pode ser mais adequada para os seus pacientes com MGg. Frequentemente ouvimos de médicos e pacientes que eles estão interessados em terapias direcionadas que possam reduzir o uso de corticosteróides – que continuam sendo a base do tratamento com gMG2 mas carregue efeitos colaterais a longo prazo. Parte do desafio reside em conhecimento. No entanto, sem uma orientação clara e baseada em evidências, continua a ser difícil estabelecer abordagens de cuidados consistentes e adaptadas ao paciente.
A resolução destas barreiras exige um alinhamento mais forte entre evidências, orientações, quadros de reembolso e prestação de serviços. Isto é essencial para garantir que a inovação em MG se traduza em melhorias práticas e equitativas nos cuidados diários.. Uma abordagem redesenhada e multidisciplinar, ligando neurologistas, cuidados primários, saúde mental e serviços de reabilitação, é, portanto, essencial.
EV: Alexion tem enfatizado consistentemente a inovação centrada no paciente, desde o desenho do ensaio até o redesenho do caminho de atendimento. Como é que as vozes dos pacientes moldam as suas decisões estratégicas hoje e como devem os resultados comunicados pelos pacientes influenciar futuros quadros de reembolso e acesso para doenças raras?
SB: Na Alexion, AstraZeneca Rare Disease, estamos comprometidos em garantir que as percepções dos pacientes estejam na vanguarda da formação de ecossistemas de cuidados e políticas.
Um exemplo são os nossos fóruns de pacientes STAR (Soluções para acelerar resultados para pacientes), que reúnem pacientes, cuidadores e médicos para mapear a jornada do paciente e identificar “momentos que mais importam” na vida diária. No gMG, o fórum descobriu uma desconexão entre a forma como os médicos e os pacientes definem o sucesso do tratamento – com muitos pacientes continuando a enfrentar encargos diários relacionados com a doença, apesar do controlo clínico. Esta descoberta levou a um estudo de Health Economics and Outcomes Research (HEOR) nos Estados Unidos que capta o impacto total da gMG nos pacientes, famílias e sistemas de saúde, ajudando a alinhar mais estreitamente a gestão da doença com as necessidades autênticas dos pacientes.
Estas informações informam não só a concepção dos ensaios, mas também a nossa reflexão sobre o sucesso do tratamento, a carga da doença e o que deve ser priorizado nos percursos de cuidados. De forma mais ampla, estas histórias de pacientes ajudam a educar as partes interessadas globais sobre a urgência de diagnósticos mais rápidos e de maior equidade na saúde no gMG.
Portanto, acreditamos que, para o futuro dos quadros de acesso, os resultados relatados pelos pacientes constituem uma parte essencial da base de evidências e devem ser utilizados nos quadros nacionais e europeus.
EV: As doenças neurológicas raras fazem frequentemente parte da agenda política mais ampla de “saúde do cérebro” a nível da UE. Como podem as necessidades em matéria de doenças raras evitar a diluição neste quadro mais amplo e que papel podem desempenhar empresas como a Alexion para manter os pacientes raros visíveis na concepção de políticas?
SB: Como muitas doenças neurológicas raras, a gMG carrega um significativo fardo social ainda recebe atenção limitada nas discussões políticas. Muitos pacientes enfrentam estereótipos, estigma, discriminação e isolamento – muitas vezes resultando em resultados abaixo do ideal ou nenhum cuidado oportuno quando o tratamento é urgentemente necessário.
As iniciativas europeias e a aprendizagem transfronteiriça podem proporcionar um impulso e ferramentas vitais. A recente resolução da Assembleia Mundial da Saúde sobre as doenças raras, o Plano de Acção Global da OMS sobre a Epilepsia e as Doenças Neurológicas, bem como os debates no âmbito da legislação farmacêutica da UE e os debates em torno de um Plano de Acção da UE para as Doenças Raras, assinalam um reconhecimento crescente de que a política para as doenças raras não pode permanecer à margem.
A colaboração com organizações de pacientes está no centro da forma como avançamos nos cuidados e no acesso a tratamentos em doenças raras (neuromusculares). Como membro empenhado da comunidade de defesa das doenças raras, reunimos líderes de pacientes, médicos e decisores políticos para identificar desafios e co-criar soluções eficazes – ajudando a garantir que os pacientes que vivem com uma doença rara permanecem visíveis e centrais na concepção de políticas.
EV: Do seu ponto de vista único, abrangendo a liderança médica, biotecnológica e comercial, como seria um modelo europeu verdadeiramente preparado para o futuro para cuidados neuromusculares raros, e que mudança política única aceleraria mais o progresso nesse sentido?
SB: Estamos firmes no nosso compromisso de reduzir o fardo das doenças raras e de avançar na investigação que capte o seu impacto holístico nos pacientes, nos seus cuidadores e na sociedade. Na gMG, reconhecemos que as implicações da doença vão muito além da saúde física – influenciando a saúde emocional, o emprego e as relações pessoais.
A nossa iniciativa gMG 360, por exemplo, ajuda a quantificar os custos “ocultos” da gMG, combinando investigação qualitativa e quantitativa para medir como a doença afecta pacientes, cuidadores, empregadores e sistemas de saúde nos EUA. Em 2022, um estudo descobriu a carga social do gMG nos EUA foi de quase US$ 14 bilhões – sublinhando a importância de considerar as doenças raras através de uma perspectiva socioeconómica mais ampla e de dar prioridade ao diagnóstico precoce, a um melhor apoio e a um maior acesso aos cuidados em todo o mundo.
Ao mesmo tempo, os avanços médicos e uma compreensão mais profunda do gMG estão começando a ampliar o gama de opções de tratamento.
Dada a heterogeneidade do gMG, nenhuma abordagem única serve para todos pacientestornando essencial uma orientação modernizada e baseada em evidências. Estruturas atualizadas que integram evidências do mundo real, dados de subgrupos e resultados relatados pelos pacientes ajudariam a garantir que cada paciente tenha acesso oportuno e apropriado a toda a gama de opções disponíveis.
Finalmente, as próximas recomendações para Repensar a Miastenia Gravis em 2026 oferecerão um plano concreto, mas a sensibilização, a promoção do debate e a preparação dos sistemas de saúde para a implementação devem começar agora.
